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相关申请和/或通过引用并入
本申请要求提交于2013年12月12日的美国临时专利申请61/915,267、提交于2014年2月12日的美国临时专利申请61/939,228的优先权。
前述申请、以及在其中或在它们的审查程序期间引用的所有文献或(“申请引用文献”)以及在这些申请引用文献中引用或参考的所有文献、以及在本文中引用或参考的所有文献(“本文引用的文献”)、在本文中引用的文献中引用或参考的所有文献,连同针对在本文中提及或通过引用结合在本文中的任何文献中的任何产品的任何制造商的说明书、说明、产品规格、和产品表,特此通过引用并入本文,并且可以在本发明的实践中采用。更具体地说,所有参考的文献均通过引用并入本文,其程度如同每个单独的文献被确切地并单独地指明通过引用而并入本文。
技术领域
本发明总体上涉及用于控制涉及序列靶向的基因表达的系统、方法、和组合物,该序列靶向例如可使用涉及规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)及其组分的载体系统的、基因组微扰或基因编辑。具体而言,本发明包括优化的模块化CRISPR-Cas酶系统的工程化。
关于联邦资助研究的声明
本发明是在美国国立卫生研究院颁发的NIH先锋奖(Pioneer Award)DP1MH100706的政府支持下完成的。美国政府享有本发明的某些权利。
背景技术
在基因组测序技术和分析方法中的最新进展显著加速了对与范围广泛的生物功能和疾病相关联的遗传因子进行编目和映射的能力。精确的基因组靶向技术对于通过允许个体遗传元件的选择性干扰而使得因果性遗传变异的统性逆向工程成为可能、以及推进合成生物学、生物技术应用、和医学应用是需要的。虽然基因组编辑技术,如设计师锌指、转录激活子样效应因子(TALE)、或归巢大范围核酸酶(homing meganuclease)对于产生靶向的基因组干扰是可得的,但是仍然需要负担得起的、易于建立的、可扩展...
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【“默爾” 雷帕黴素/他克莫司/環孢素品管液】許可證字號:衛部醫器輸字第028490號
器材品名:“默爾”雷帕黴素/他克莫司/環孢素品管液許可證字號:衛部醫器輸字第028490號註銷狀態:註銷日期:註銷理由:有效日期:20...