RNA未來醫療新勢力 | 合法醫療器材資訊網

2014年9月1日—正如生物學家早就知道的，RNA是多才多藝的中間分子，能把DNA指令轉錄成互補序列（例如讓每個G都配上C），接著把密碼轉譯成立體的蛋白質 ...

重點提要 ■DNA、RNA和蛋白質是生物體最重要的三種分子。幾十年來，生物學家認定細胞裡最活躍的是DNA和蛋白質，RNA主要提供支援。 ■20世紀末的一連串發現顯示，數種類型的RNA在細胞裡發揮活躍的調控作用，決定了要製造哪些蛋白質以及產量，甚至能完全抑制多種基因的活性。 ■這些最新發現，讓科學家開創了實驗性的RNA治療，用來對抗細菌、病毒、癌症和許多慢性疾病，比起目前可供使用的藥物更有效、也更精準。

自從科學家在1953年解出DNA的雙螺旋結構，分子生物學故事裡登場的角色已經比一部俄羅斯小說還要多。生物學家已找出上萬個分子，它們能引導並塑造人體細胞裡有組織與秩序的狀態，研究人員也利用這些研究結果開發了上千種藥物和療法。

幾十年來，分子生物學的醫學研究進展來自兩種著名的生物分子：去氧核糖核酸（DNA）與蛋白質。蛋白質的發現引領了醫療進展，包括人工合成胰島素、干擾素和新一代抗癌藥物。而利用修飾DNA片段進行的基因療法，在治療血友病、遺傳性失明和其他棘手的疾病也取得進展。

在這些醫療進展過程被忽視的是第三種生物分子：核糖核酸（RNA）。RNA就像它有名的姊妹DNA一樣含有遺傳訊息，但它的化學性質比DNA不穩定，在細胞質的動盪環境裡往往會被酵素分解。

雖然科學家早就知道RNA幾乎密切參與所有的細胞生理機制，不過在大多數生物醫學的革命中，他們只賦予RNA支持性的角色，被掩藏在DNA和蛋白質的影子裡。1950和1960年代，生物學家認為RNA就像灰姑娘，負責運送訊息、協調物資和維持細胞的清潔，這樣的觀念已經定型幾十年了。

不過在幾位科學教父、教母出現後，給了灰姑娘RNA驚人的改造。20世紀末的一連串發現揭露了新的RNA類型，它們完全不是不起眼的女佣，相反地，這些RNA分子調控DNA和蛋白質行為的程度令人驚歎，它們能讓特定分子的活性增加或減少。藉由操控RNA，科學家有可能發展出癌症、傳染病和許多慢性疾病的新療法。

近10年來，研究人員競相應用這個新發現。探索的步伐加快了，已經有數十家新創企業投資，有幾個具有潛力的療法正在醞釀中。...