人體基因編輯是在編什麼？五分鐘搞懂基因神剪CRISPR | 合法醫療器材資訊網

2019年4月1日—編輯人體基因，就是修改人體DNA，主要動機是根治基因突變的疾病。DNA是生命的藍圖，指揮...CRISPR的原理與應用.2018年11月，中國 ...

編輯人體基因，就是修改人體 DNA[1]，主要動機是根治基因突變[2]引發的疾病。

「但是瑞凡，我們真的需要基因編輯來治病嗎?」

事情是這樣的：DNA 是生命的藍圖，指揮細胞生產蛋白質，維持人體的生長與運作。當 DNA 的重要位置發生突變，「細胞工廠」運作會失控，就可能造成生理失調，甚至像白血病等重大遺傳疾病。

「生病了，可以吃藥。但基因突變造成的疾病，藥物只能控制病情。」凌嘉鴻繼續解釋：「因為從藍圖就錯了，細胞永遠只能製造錯誤的蛋白質。想要根治，最好直接更正藍圖，修改 DNA。」

所以首先，必須要有一把精準、能夠剪開 DNA 雙螺旋的好剪刀，CRISPR[3] 就是當前最好用的一把。有趣的是，它來自細菌的免疫系統。

1987 年，日本科學家在大腸桿菌的基因體發現一段古怪的規律序列，某一小段 DNA (Repeat) 會一直重複，重複片段之間又有一樣長的間隔 (Spacer)，用途不明，科學家把這段序列叫做 CRISPR[4] (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)。後來發現，許多細菌都有 CRISPR，它是細菌免疫系統的一種機制，可以記憶曾經來犯的病毒。

故事是這麼開始的：當病毒入侵細菌，會把自己的 DNA 注入到細菌中，企圖霸佔細菌工廠的資源，複製新病毒。但細菌也不會乖乖挨打，它們的免疫系統可以辨識、摧毀病毒的 DNA。這是一場微觀世界的閃電戰，細菌的反擊必須夠快、夠準，才有機會存活！

有些細菌僥倖存活後，會挑選一段病毒的 DNA 碎片，插入自己的 CRISPR 序列 (增加一段 ...